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返回 当前位置: 首页 基因编辑 最近更新:2025-05-09 15:45

基因编辑:股票与基因编辑名词解释

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基因编辑:2022年9月1日,“基因编辑第一股”百奥赛图在港成功上市;2020年诺贝尔化学奖授予Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna,以表彰她们在“凭借开发基因组编辑方法”方面作出的贡献

1、板块介绍

基因编辑治疗为解决困扰人类已久的先天疾病带来希望。由于许多先天疾病是由遗传基因异常导致的,因此长久以来,人类无法根治这一类型的疾病。基因编辑可以深入病源,带来治愈的希望。基因编辑治疗具有独特的、创造性的优势,有望实现一次给药、终身起效的持久效果。由于基因编辑改写了人体最深处的“代码”,因此基因编辑带来的改变可以持续影响未来人体的基因表达,达到根治的效果。
基因编辑潜力较大,可选适应症广泛,未来市场具有较大想象空间。除基因编辑治疗最终产品外,相关产业链上下游也具有投资机会。目前,全球还未有基因编辑疗法获批上市,因此目前产业重心仍在研发上。商业化、规模化生产所需的原料及供应链需求还需等待。但如果首款基因编辑疗法成功获批,相关研发服务将可能率先迎来增量订单。
技术分类
基因编辑治疗细分类别多,技术难度不一致。根据基因编辑发生位置的不同,基因编辑疗法可分为体内基因编辑和体外基因编辑。根据对基因的影响方式,又可分为基因敲除、基因敲入、或两者皆有。理论上来说,体内基因编辑对编辑技术的精准度要求更高;基因敲入相较于基因敲除步骤和技术环节更为复杂。
基因编辑治疗根据基因编辑发生的场景主要分为 2 条路径:体内(in vivo)和体外(ex vivo)。

体内基因编辑指将基因编辑工具递送进入患者体内,基因编辑发生在人体内。而顾名思义,体外基因编辑治疗中,基因编辑发生在体外(例如实验室等),通常需要提取患者细胞,在实验室中对患者细胞进行基因编辑,再将经工程化改造后的细胞回输至患者体内。整体流程类似于现有的 CART 细胞治疗。两条路径各有优势,也各有不同的技术挑战。目前来看,采用体外基因编辑路径的公司相对更多。这一选择可能是由于体内基因编辑对安全性的要求更高、技术难度更大。
基因编辑治疗的安全性是监管及社会最大的担忧。目前,尚未有基因编辑疗法获批上市,并没有审批监管的经验。由于基因编辑具有不确定性,不准确或错误的编辑可能带来严重的疾病,因此安全性是基因编辑疗法最重要的课题之一。同时伦理道德问题也是长期围绕基因编辑的话题。基因编辑治疗目前管线主要针对危险系数较高、医疗需求未被满足的罕见病。目前进展中的基因编辑研发管线所选择的适应症主要围绕在未满足医疗需求的遗传、基因疾病。这类疾病通常疾病负担重,尚未有其他治愈的方法,同时危险系数较高。基因编辑疗法选择此类适应症能够获得较好的风险获益比。
基因编辑工具的升级、创新是核心竞争力。基因编辑仍在快速发展当中,基因编辑工具的创新和升级是行业的核心竞争力。例如许多研发团队正在开发CRISPR系统中不同的核酸酶。除了已成为主流的CRISPR技术外,单碱基编辑、以及TALEN等其他工具也在不断进步。基因编辑工具精准度、可靠性、便捷性的提升都是推动行业进步的动力。除此之外,如何利用这些工具也是未来的一大研究方向,例如针对致病基因的编辑、针对调节机制的编辑以及表观基因编辑(Epigenetics)等,都使得基因编辑有着大量的可能性去探索开发。

基因编辑技术与股票市场解析

从金融视角探讨基因编辑的定义与应用

股票相关名词解释

股票是股份公司筹集资金时发行的股份凭证,它代表了持有者对公司的一部分所有权。股票持有者有权参与公司的重大决策、收取股息或分享红利,且股票一般可以通过转让收回投资,但不能要求公司返还出资。

什么是基因编辑

基因编辑的定义

基因编辑(Gene Editing)是指通过特定技术对生物体基因组进行精确修饰的过程。它能够实现基因的高效、精准插入、缺失或替换,从而改变生物的遗传信息和表现型特征。

基因编辑技术的发展历程

基因编辑技术的发展经历了多个阶段。早期的同源重组技术效率极低,应用受限。随后,锌指核酸酶(ZFN)、转录激活样效应因子核酸酶(TALEN)等技术的出现,提高了基因编辑的效率和特异性。近年来,CRISPR-Cas9系统已成为应用最广泛的基因编辑工具,其原理是通过引导RNA识别目标基因序列,并利用Cas9核酸酶进行切割,诱导细胞启动DNA修复机制,实现对目标基因的编辑。

基因编辑的应用

1. 医学领域:基因编辑可用于修复或纠正导致遗传疾病的突变基因,为单基因疾病和癌症的治疗提供新途径。

2. 农业领域:通过编辑农作物基因组中的关键基因,可以提高其产量、耐病性和适应性,推动农业可持续发展。

3. 生物科学研究:基因编辑是研究基因功能、生物体发育和疾病发生机制的重要工具。

基因编辑技术的投资潜力

随着基因编辑技术的不断成熟和应用领域的拓展,其在股票市场上的投资潜力日益凸显。相关企业的研发进展、技术突破和市场应用情况将成为投资者关注的焦点。

总结

基因编辑技术作为一种革命性的生物技术,在医学、农业和生物科学研究等领域展现出巨大潜力。同时,随着技术的不断发展和应用领域的拓展,基因编辑相关企业在股票市场上的投资价值也将逐步提升。

2025-05-07 09:01

基因编辑:基因编辑治疗再获实质性突破,治疗晚期胃肠道癌获得成功,机构称未来市场规模超300亿美元

基因编辑治疗目前处于技术落地初期,产业链角度,上游为提供原料、耗材等基因合成的公司,中游为CDMO公司,下游则为基因编辑治疗公司。

2025-04-14 08:12

韩通过合成生物学促进法案

韩国国会日前表决通过《合成生物学促进法案》,将合成生物学确立为国家核心技术并制定专项培育政策。该法案由韩国科学技术信息通信部主导推进,旨在通过系统性政策支持提升韩国在该领域的全球竞争力,抢占未来生物技术制高点。韩国政府表示,将聚焦合成生物学引发的全球生物市场范式变革,重点突破基因编辑、人工细胞设计等关键技术,目标在2030年前跻身全球前五大技术强国。(科技日报)

2025-04-11 07:13

克服CRISPR局限性,基因编辑工具箱再添利器

美国麻省总医院布莱根妇女医院和贝斯以色列女执事医疗中心团队10日在《自然》杂志上发表重要研究成果,他们成功开发出一种创新基因编辑工具——STITCHR。这一工具利用RNA系统替换整个基因,能精准地将治疗基因插入到基因组的特定位置,且不会引发不必要的突变,推动基因治疗研究向前迈出了一大步。(科技日报)

2025-03-21 14:15

基因编辑技术为唐氏综合征治疗提供新思路

日本三重大学等机构研究人员组成的团队日前在美国《国家科学院学报·交叉学科》上发表成果说,他们借助基因编辑技术去除了唐氏综合征患者细胞中多余的21号染色体,并确认了相关结果,这项技术如果发展成熟将有助研究人员未来找到唐氏综合征各类并发症的预防和改善方法。不过,公报也表示,目前这项技术还处于体外细胞实验验证概念的阶段,还存在一些缺点,今后需要研发不依赖切割的更安全的染色体去除技术。(新华社)

2025-01-14 07:55

新型多功能基因编辑平台面世

美国宾夕法尼亚大学工程与应用学院研究团队开发出一种新型基因编辑平台——“最小通用遗传扰动技术(mvGPT)”。这一平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能,为研究DNA功能原理、治疗遗传性疾病提供了有力工具。相关论文发表于新一期《自然·通讯》杂志。(科技日报)

2024-10-26 07:02

北京:积极培育合成生物制造产业,强化生物制造菌种计算设计、高通量筛选、基因编辑等创新突破

北京发布关于加快建设国际绿色经济标杆城市的实施意见。其中提到,积极培育合成生物制造产业。瞄准全球化石基材料替代产业发展前沿,充分发挥合成生物可持续、高效率的技术优势,引导形成北京创新策源、京津冀产业转化、辐射带动全国的产业格局,建设全国合成生物发展高地。布局合成生物制造技术创新中心,强化生物制造菌种计算设计、高通量筛选、基因编辑等创新突破。依托合成生物产业集聚区,吸引生物能源、生物材料、环境保护等领域市场主体落地,打造一批具备研发、投资、高端制造等复合功能的产业集群。积极探索制定生物安全风险识别和评估、科研伦理等管理规范,守牢生命健康和生物安全底线。

2024-06-04 15:16

先正达开放基因编辑及育种技术授权

先正达集团宣布,将为全球学术研究提供优质基因编辑和育种技术的授权。此类授权可在集团创新合作平台Shoots by Syngenta中获取。(界面)

2024-05-26 19:30

史上最严减持新规出炉,有利于培养耐心资本,机构认为市场仍处于做多窗口期;国常会审议通过这项跨境电商业务,机构称将成为重要境外节点 | 5月27日早知道

海外仓是新型外贸基础设施。

2024-04-23 14:28

基因编辑:全球首款AI生成的基因编辑器发布,效率迎来大幅提升

AI加持的基因编辑器,对人类基因组的首次成功精确编辑。

2024-01-09 07:10

美国首款基因编辑疗法获批后,国内也迎来行业里程碑事件

成功治愈首位重型β-地中海贫血症患者。今日重要性:✨

2024-01-08 19:45

工信部制定行业重点标准,汽车芯片需求与价格正迅速提升,机构预计其有望成为半导体新增长级;美国首款基因编辑疗法获批后,国内也刚刚迎来行业里程碑事件 | 1月9日早知道

预计2023年汽车IC将占到半导体行业总量的15%。

2023-12-07 07:54

新酶让CRISPR准确靶向绝大多数人类基因

美国杜克大学领导的一个研究团队开发出一种方法,可扩大CRISPR技术的覆盖范围。最初的CRISPR系统只能靶向人类基因组的12.5%,而新方法使CRISPR技术能够准确靶向几乎所有人类基因,使人们通过基因组工程潜在地靶向和治疗更广泛的疾病成为可能。论文发表在《自然·通讯》杂志上。(科技日报)

2023-11-27 07:33

新算法揭示罕见CRISPR基因模块,有望催生更安全有效基因组疗法

美国麻省理工学院和哈佛大学博德研究所最新开发出一种名为FLSHclust的新算法,在数十亿个蛋白质序列中发现了188个罕见且以前未知的CRISPR连接基因模块,其中包括新的VII型CRISPR-Cas系统。新发现为利用CRISPR系统和了解微生物蛋白质的功能多样性提供了新机会。(科技日报)

2023-11-26 10:07

美国FDA下个月获批准!基因编辑疗法会彻底改变医药业吗?

基因疗法可以针对疾病的根源进行治疗,甚至可以达到治愈的效果,且发展迅速可用于多种病症领域,或将掀开医药领域新篇章,预计全球基因编辑市场规模到2030年将达到360亿美元。不过,安全性、高费用依然是应用短板。

2023-11-18 14:30

英国监管机构16日说,已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用,用于治疗两种血液病,这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法

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