10亿美元收购泡汤，礼来裁去基因治疗管线

近日发布的2026年第二季度业绩报告中，礼来披露已从其管线中移除了一项针对戈谢病1型（GD1）的I/II期试验药物LY3884961。该疗法是一种基于AAV载体的GBA1基因疗法，旨在通过递送功能性的GBA1基因拷贝，从基因层面修复导致戈谢病的酶活性缺陷。

礼来发言人在一份声明中表示：“针对1型戈谢病的GBA1基因疗法项目未达到我们内部设定的严格成功标准，因此已从管线中移除。”发言人同时强调，该决定并非基于任何安全性信号，礼来将继续通过PROPEL试验推进该基因疗法在帕金森病领域的研究。

从收购到接连受挫

2020年底，礼来以约10亿美元的价格收购了基因疗法公司Prevail Therapeutics。当时，Prevail拥有两项领先的AAV基因疗法项目，一款是用于GBA1相关疾病的LY3884961，另外一款是用于额颞叶痴呆（FTD）的LY3884963。

然而，收购后的推进之路并不顺利。2022年第三季度，礼来报告了2.065亿美元的费用，主要与该基因疗法预计上市时间的变化有关。2024年第一季度，礼来又终止了该资产在2型戈谢病（GD2）中的开发。今年2月，礼来更是从管线中剔除了用于额颞叶痴呆的候选药物LY3884963。至此，LY3884961成为了礼来将Prevail收购资产推向市场的最后希望。

如今，随着GD1项目的终止，这一希望也宣告破灭。LY3884961的GD1试验原本预计招募约15名患者，评估该基因疗法在成人外周表现患者中的安全性与耐受性。

少数剩下的听力相关基因治疗

终止GD1和GD2项目后，礼来的基因疗法管线大幅收缩。目前除帕金森病项目外，礼来还在开展针对耳铁蛋白介导的听力损失和前庭神经鞘瘤的基因疗法I/II期试验。这两项听力相关基因疗法是礼来在2022年以4.87亿美元预付款收购Akouos时获得的