治疗抑郁症，新型药物3期临床结果积极

Compass Pathways今日公布了其第二项正在进行的3期临床试验COMP006的26周结果（B部分）。该试验评估在研疗法COMP360治疗难治性抑郁症（TRD）的疗效。COMP360是一种合成的专有裸盖菇素（psilocybin）制剂。结果确认了COMP360具有快速起效和疗效持久的特征。这项纳入近600名患者的26周结果，进一步支持了此前公布的首项3期试验COMP005结果。COMP005显示，在TRD患者中，COMP360可快速起效，并带来至少持续6个月的持久应答，同时总体耐受性和安全性良好。

结合COMP005的数据，COMP006的26周数据确认，COMP360在两项大型、良好对照、治疗TRD的3期研究中均展现出一致且差异化的特征，即快速起效和持久获益。

在COMP006中，参与者当前抑郁发作的平均持续时间超过3年，终生抑郁发作的平均次数超过6次。在这一严重患者群体中，25 mg组39%的参与者在接受两次固定剂量COMP360治疗后，到第6周时实现了MADRS评分具有临床意义的降低（≥25%），并将应答至少维持至第26周。相比之下，COMP005中接受单剂量治疗后这一比例为25%，这一结果支持第二次给药可能有助于增强部分患者临床获益。COMP360继续显示出总体耐受性和安全性良好的特征，绝大多数治疗伴发不良事件（TEAEs）为一过性，且主要发生在给药当天。

Compass Pathways已启动向美国FDA滚动提交新药申请（NDA），预计将于2026年第四季度完成最终提交。

双抗组合疗法获欧盟委员会批准上市，治疗滤泡性淋巴瘤

Genmab日前宣布，欧盟委员会（EC）已授予Tepkinly（epcoritamab）联合来那度胺和利妥昔单抗（Tepkinly R2）上市许可，用于治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

此次上市许可得到3期EPCORE FL-1试验数据的支持。该试验是一项开放标签干预性试验，旨在评估Tepkinly R2与R2治疗方案相比在R/R FL患者中的安全性和有效性。研究显示，与R2相比，Tepkinly R2将疾病进展或死亡风险降低79%（HR=0.21，95% CI：0.13–0.33，p<0.0001）。接受Tepkinly R2治疗的患者的总缓解率（ORR）为96%（95% CI：90.2，98.6），相比之下，接受R2治疗患者的ORR为81%（95% CI：72.7，87.7；p<0.0001）。在接受Tepkinly R2治疗的患者中，74%的患者达到完全缓解（CR）（n=181/243，95% CI：68.5，79.8），而接受R2治疗患者的CR率为43%（n=106/245，95% CI：37.0，49.7）。

Epcoritamab是一种使用Genmab专有DuoBody技术开发的IgG1双特异性抗体，通过皮下注射给药。Epcoritamab被设计为可同时结合T细胞上的CD3和B细胞上的CD20，并诱导T细胞介导的CD20阳性细胞杀伤。

约100亿美元，Vertex收购Crinetics

Vertex Pharmaceuticals和Crinetics Pharmaceuticals日前宣布，双方已达成最终协议，Vertex将斥资约100亿美元收购Crinetics。

Crinetics的Palsonify（paltusotine）已于2025年9月获得美国FDA批准上市，近期还获得了欧洲药品管理局（EMA）的批准。新闻稿指出，该药是首款用于成人肢端肥大症患者的每日一次口服疗法。肢端肥大症是一种由垂体肿瘤分泌过量生长激素引起的罕见且令人衰弱的疾病。Palsonify可在既往接受过治疗和未经治疗的患者群体中实现快速疾病控制，并使关键疾病标志物恢复正常。

Crinetics在研管线中进展最快的候选药物atumelnant是一款每日一次口服促肾上腺皮质激素（ACTH）受体拮抗剂，目前正处于治疗先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的3期开发阶段。CAH是一种影响肾上腺的罕见慢性遗传性疾病，存在显著未满足医疗需求。在2期研究中，接受atumelnant治疗的患者在使用生理替代剂量的糖皮质激素的情况下，能够使过量雄激素水平接近正常化。截至目前，atumelnant总体耐受性良好，未发生与治疗相关的重度或严重不良事件。