治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤，双特异性抗体达到3期临床主要终点

艾伯维（AbbVie）和Genmab日前公布了3期临床试验EPCORE DLBCL-4的顶线结果。该试验在既往接受过至少一线治疗的复发或难治性（R/R）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者中，评估了T细胞衔接双特异性抗体epcoritamab联合来那度胺，相较于利妥昔单抗联合吉西他滨和奥沙利铂（R-GemOx）的疗效。

根据预设主要分析的顶线结果，该试验达到主要终点，显示出具有统计学显著性和临床意义的无进展生存期（PFS）改善。根据美国和美国以外地区不同的删失规则，疾病进展或死亡风险分别降低60%（HR=0.40；95% CI：0.30，0.55；p<0.0001）和56%（HR=0.44；95% CI：0.33，0.60；p<0.0001）。

Epcoritamab是一款采用Genmab专有DuoBody技术开发的IgG1双特异性抗体，通过皮下注射给药。Genmab的DuoBody-CD3技术旨在选择性地引导细胞毒性T细胞，诱导其针对靶细胞类型产生免疫反应。Epcoritamab可同时结合T细胞上的CD3和B细胞上的CD20，并诱导T细胞杀伤CD20阳性细胞。

创新小分子疗法向美国FDA提交新药申请

Cogent Biosciences今日宣布，已向美国FDA提交bezuclastinib用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的新药申请（NDA）。此次申请基于关键性APEX试验取得的积极临床数据。相关数据最近在2026年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布。

截至2026年3月31日数据截止时，共有81例AdvSM患者接受bezuclastinib（150 mg）治疗。在68例疗效可评估患者中，根据修订版国际骨髓增殖性肿瘤研究与治疗工作组-欧洲肥大细胞增多症能力网络（mIWG-MRT-ECNM）标准评估的主要终点缓解情况显示，总缓解率（ORR）为65%。此外，bezuclastinib展现出持久的临床活性和较长的无进展生存期（PFS），12个月无进展生存率为79%，12个月总生存率（OS）为87%。

Bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制关键KIT驱动突变所产生的突变蛋白活性。其中KIT D816V突变会驱动系统性肥大细胞增多症，这是一种由肥大细胞失控增殖引起的严重疾病。

赛诺菲庞贝病疗法达到3期临床主要终点

赛诺菲（Sanofi）今日宣布，Nexviazyme（avalglucosidase alfa）在3期临床试验Baby-COMET中取得积极结果。Nexviazyme达到主要终点，Nexviazyme达到主要终点，即既往未接受治疗、年龄在6个月及以下的婴儿期起病庞贝病（IOPD）儿科受试者在接受治疗52周时存活且无需有创通气的比例。此外，该研究达到所有次要终点，包括受试者在12个月和18个月龄时存活且无需有创通气的比例，以及治疗52周时其他疾病进展指标的数值改善。这些数据将支持在美国提交标签扩展申请，预计提交时间为2026年下半年。

庞贝病是一种罕见的遗传性、进展性神经肌肉疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起，会影响全身肌肉功能。Nexviazyme是一种酶替代疗法，正被评估作为IOPD的一种潜在治疗选择。

在Baby-COMET研究中，Nexviazyme耐受性良好，安全性与其既往的安全性特征一致；未发生严重的治疗相关不良事件、死亡或停药事件，29.4%的受试者出现可控的输注相关反应。