6月4日，江苏威凯尔医药科技股份有限公司自主研发的1类创新药——维迈妥®（通用名：安瑞曲替尼/Eratrectinib，研发代码：VC004）通过优先审评审批，获得国家药品监督管理局（NMPA）上市批准，用于治疗携带NTRK融合基因的成人和12岁以上青少年实体瘤患者。该药是全球第三款新一代TRK抑制剂，更标志着威凯尔医药首款自研1类创新药震撼上市！
泛癌种存在 · 耐药成局限
每年新增1.5万患者面临NTRK耐药困局
NTRK基因融合广泛存在于超过45种癌种中。一项纳入10194例中国实体瘤患者的下一代测序（NGS）研究显，NTRK融合总体阳性率为0.4%，以此预估中国每年新发的携带NTRK融合基因的肿瘤人群约1.5万例，这些患者预后差、生存期短、疾病进展快且易发生脑转移。
此外，NTRK基因融合阳性实体瘤在药物压力下可通过激酶结构域突变产生耐药，并以溶剂前沿突变（如TRKA G595R）为主，突变显著改变了药物与激酶的结合构象，导致一代药物耐药，进一步增加了治疗难度。
深耕创新药研发十六年，威凯尔医药立足临床刚需，以AI赋能源头创新与差异化布局，凭借自主研发及全链条产业化能力，攻克新一代TRK抑制剂技术壁垒，成功自研安瑞曲替尼，实现疗效、安全、抗耐药三重差异化优势：
创新环状分子结构，攻克临床耐药难题：相较于一代TRK抑制剂的线性结构，安瑞曲替尼是环状分子结构，通过结构优化降低脱靶风险，能够有效避免耐药突变问题，具备第二代TRK抑制剂的抗耐药机制。
广谱高效获益，覆盖全治疗周期患者：注册临床研究结果显示，客观缓解率（ORR）达68.5%、疾病控制率（DCR）达85.2%。其中，6个月以上随访患者ORR达89.7%、DCR达100%；中位生存期（mOS）为40.7个月，24个月无进展生存期（PFS）可达 75.7%，24个月持续缓解率（DOR）达85.5%；对于基线合并脑转移的患者，客观缓解率（ORR）达87.5%，对于TRK-TKI经治患者ORR达47.4%，均呈现出同类药最佳的潜力。
安全性显著优化，适配长期临床治疗：大于等于3级的TRAE发生率较同靶点药物显著下降，且无致死性TRAEs发生。
此外，安瑞曲替尼已被国家药品监督管理局纳入“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”，同时针对NTRK耐药病人的临床试验工作正快速推进，充分彰显了国内顶尖创新药企的原创研发水平与技术攻坚实力。
毒理赋能 · 合规先行
美迪西安评助力IND加速获批
在安瑞曲替尼的研发过程中，美迪西严格遵循NMPA、FDA、ICH等多国法规要求，高质量完成了GLP毒理学试验，精准验证了药物的安全属性。
美迪西药物安全性评价服务遵循中美欧GLP规范及AAALAC国际认证，可为全球客户提供覆盖药物开发的一站式系统性评价服务，包括单次与多次给药毒性、安全药理学（心血管遥测、hERG、中枢神经及呼吸系统）、遗传毒性、生殖毒性与致癌性等，可充分满足NMPA、FDA及OECD的注册申报要求。
依托国际认可的病理学平台及前沿技术，美迪西在ADC、多肽、核酸、细胞与基因治疗等创新领域建立了特色评价能力，并支持SEND格式转换以简化FDA申报流程，助力客户实现中美双报。
美迪西祝贺威凯尔新一代广谱抗癌药安瑞曲替尼（维迈妥®）获批上市！未来，美迪西将依托AI-ADMET、类器官等前沿技术，深度赋能全球药企推进精准靶向、广谱抗肿瘤创新药研发，持续助力更多全球抗癌新药从实验室走向临床，推动肿瘤精准治疗产业高质量发展。
关于威凯尔医药
江苏威凯尔医药科技股份有限公司由中国药科大学教授和海外归国人才联合创立于2010年，是一家处于商业化阶段、以AI赋能差异化源头设计的创新型生物医药企业，持续专注于创新药物与领先疗法开发，是国家级专精特新重点“小巨人”企业。公司根植于南京江北新区生物医药谷，坐拥21000㎡智能化新药研发总部，从AI赋能源头自主差异化立项、到临床前候选药物的发现、协同药学一体化开发与绿色制造，构建新药自主研发与产业化全链条创新体系。公司人才梯队实力雄厚，现有员工900余名，技术人员占比超84%，其中硕博高端人才200余人，形成了高学历、专业化、创新型的核心研发团队，为企业持续技术突破与产品迭代筑牢人才根基。
威凯尔医药深耕医药创新领域十六载，始终坚守自主创新研发核心战略，聚焦差异化解决未满足的临床需求，围绕克服治疗抵抗、破解耐药难题、优化靶向选择性等核心方向，搭建起梯队化、高质量、多领域的创新药研发管线，全面覆盖心脑血管、炎症自免、肿瘤疾病等大病慢病领域，面向全球市场布局创新医药成果。
核心在研产品赛道优势突出、商业化前景明晰。新一代TRK抑制剂、小分子靶向抗肿瘤新药安瑞曲替尼（VC004），主攻NTRK基因融合突变实体瘤，具有“不限癌种”的特点，适应症覆盖面广，当前已获批上市。核心品种维卡格雷胶囊，先后四次入选国家科技重大专项，作为全新口服P2Y12受体拮抗剂，可精准抑制血小板活化与聚集、阻断血栓生成，针对性防治心、脑及各类动脉循环障碍疾病，目前国内确证性临床研究稳步推进。二代高选择性JAK1抑制剂VC005，通过口服与外用全面布局特应性皮炎适应症全人群，均已处于三期临床试验阶段，同时药物深度布局强直性脊柱炎、白癜风、斑秃等自免疾病领域，凭借优异的疗效与安全性数据，高效推进临床研究工作。
公司依托长期技术积淀，致力于AI驱动从研发到生产端能力的打通，搭建了以AI驱动的高端创新药物研发体系与专业化技术平台，先后获批南京市人工智能药物设计重点实验室、南京市合成生物学及流体化学工程技术研究中心、AI辅助定向酶突变技术获南京市清洁生产先进技术认定。公司近5年累计融资超12亿元，受资本市场高度青睐。
未来，威凯尔医药将秉持“The better Care，The better Medicines”之初衷，持续深耕AI驱动源头创新，攻坚前沿医药技术，深化国内外战略布局，以硬核研发实力打造差异化创新药管线，致力于为全球患者提供更优质的治疗方案，成为具有全球影响力的创新药企。
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