AI制药行业深度：行业概况、市场空间、产业链及相关公司深度梳理

人工智能技术与生物医药产业的深度融合正在重塑全球制药行业的创新格局。全球AI制药市场保持稳健增长态势，据艾媒咨询最新数据，市场规模从2021年的7.9亿美元增长至2024 年的18.2亿美元，2025年已实现24.1亿美元，预计2026年将达到29.9亿美元；中国AI制药市场同步快速发展，2020 年中国AI制药市场规模为0.8亿元，较2019年增长14.29%。2021年市场规模增速明显提升，达到 100%，表明了中国 AI 制药市场开始进入快速发展阶段。2022年市场规模进一步增长至2.9亿元，2023 年市场规模跃升至4.1 亿元。2024年市场规模达到5.6亿元，同比增长36.59%。2025年市场规模突破 6亿元。

沿着以上产业趋势，我们对AI制药行业进行分析梳理，试图从AI制药行业概况、AI赋能药物研发范式革新、具体政策环境等基础问题为切入点，进而对AI制药行业产业链情况、市场格局、商业模式、相关公司发展情况进行梳理。同时，也将在这些问题的基础上，对AI制药行业的市场空间进行分析，以期通过上述问题，对大家了解AI制药行业有所启发。

AI制药行业概况

1、AI药物研发概述

AI制药是指将NLP、深度神经网络，生成模型等AI技术与传统制药环节相结合，提升新药研发效率，拓展药物创新空间的技术应用。AI医疗大模型基于深度学习、自然语言处理等技术，整合海量生物医学数据(如蛋白质结构、基因序列、临床试验数据)，赋能药物研发全流程，包括新药发现(靶点发现、虚拟筛选、蛋白质结构预测)、新药开发(ADMET预测、晶型预测、合成路径)、临床试验优化(患者分层与剂量预测)。

具体应用：基于物理化学原理的AI算法提升小分子药物研发效率；在细胞与基因治疗(CGT)领域，AI也可赋能抗原识别、载体设计、放大优化等关键环节。

2、AI技术发展对制药行业的影响

（1）新药研发过程漫长且花费巨大，AI有望提高效率

新药研发具有技术难度大、投入资金多、研发风险大、回报率高和研发周期长等特征，随着疾病复杂程度的提升，新药研发难度和成本迅速增加，全球新药研发成功率呈明显下降趋势。

2019年，艾昆纬（IQVIA）发布报告指出，新药从临床试验开始到研发结束的平均开发时间在过去10年里增加了26%，2018年达到12.5年；新药开发成功率不断下降，2018年降至11.4%。

人工智能（artificial intelligence，AI）的发展，为新药研发带来了新的技术手段。通过机器学习（machine learning，ML）、深度学习（deep learning，DL）等方式赋能药物靶点发现、化合物筛选等环节，大大提升了新药研发的效率，为降本增效提供了可能。应用AI技术，可缩短前期研发约一半时间，使新药研发的成功率从当前的12%提高到14%，每年为全球节约化合物筛选和临床试验费用约550亿美元。

（2）AI 新药研究算法

AI技术涵盖ML和DL。ML算法在新药研发领域被广泛用于分类和回归预测等方面，常见的ML算法包括决策树、随机森林、支持向量机、k-最近邻算法、朴素贝叶斯分类器等；DL算法包括深度神经网络、卷积深度网络、循环神经网络和自编码器。DL算法适合处理大数据，模型也更为复杂。随着计算机性能的提高和数据量的积累，DL算法在新药研发中的应用越来越广。

新药研发过程涉及大量的数据，包括文献资料、化合物数据、靶点数据、专利数据、临床试验数据、真实世界数据、药品审评审批数据、市场销售数据等。面对海量、多源、异质性的数据，AI技术应用已逐渐跳出以靶点和分子筛选为核心的传统新药研发模式，形成以数据为核心的研发模式。

3、受多因素驱动，AI制药领域持续蓬勃发展

受加速药物研发的需求增加、AI应用领域的拓展、配套政策的支持等多因素驱动，AI制药领域有望蓬勃发展。

药企对药物研发加速的需求日渐增加，推动AI制药持续发展。基于AI的药物研发有助于解决传统药物研发面临的效率较低、研发周期较长、失败风险较高等难题，通过革新现有研发方法，驱动AI制药快速发展。从研发效率上分析，根据Frost&Sullivan的数据，传统药物发现过程需花费4-6年时间，但在药物发现阶段使用AI相关技术可减少所需时间，满足增加药物研发效率的需求。

AI技术的持续进步，加速其在新药研发的应用落地。行业数据量的持续增长、机器学习以及生成式人工智能等持续发展，驱动人工智能更高效地分析大量数据，在减少药品研发试验人力的同时，提高识别合适药物靶点的效率，通过筛选成功率更高的分子，降低药品研发成本和提升药品研发效率。目前商业化应用上已逐步实现AI技术为临床前和临床阶段药物研发的赋能。例如：临床前阶段可通过高通量筛选技术实现化合物筛选、通过建模实现功能的推断或寻找对疾病形成影响的蛋白质以确定药物靶点等；临床阶段可从利用机器学习和自然语言处理技术改善临床试验的设计等。

近年持续推出相关产业配套政策，助力AI制药行业的发展。针对AI在药物研发领域的运用，欧美以及国内陆续出台相关政策进行合理监管和鼓励发展。其中，国内方面，《（十四五）国家高新技术产业开发区发展规划（2020-2025）》、《（互联网）人工智能三年行动实施方案》、《（十四五）智能制造发展规划》等政策均强调在生物技术行业等关键行业进行技术创新，并推动产业向自动化转型。

4、AI制药行业即将步入收获期

初步拓展期（2013年-2017年）：AI制药行业开始展现出更广泛的应用潜力。生成对抗网络等新型神经网络结构的出现，为药物分子生成与靶点预测提供了新的工具。Insilico Medicine等企业的研究证实了AI在优化药物研发流程、提升化合物质量方面的可行性。这一阶段，AI制药逐渐引起了制药企业和研究机构的关注，为行业的进一步发展积累了经验和数据。

技术提升期（2018年-2019年）：IBM Watson和DeepMind的AlphaFold分别在临床试验匹配和蛋白质结构预测上取得重大突破，引发了一轮投资热潮。大量资本的涌入推动了相关技术的快速发展，AI制药在药物设计品质和效率上得到了显著提升。这一时期，AI制药技术得到进一步完善，为行业的快速扩张奠定了基础。

快速扩张期（2020年至今）：自2020年起，得益于AI技术已广泛应用于药物研发全流程和疾病诊断等领域，且MNC对AI制药的重视和参与程度持续提高，AI制药行业进入快速发展阶段。

AI系统性赋能药物研发范式革新

1、传统药物研发：“双十困境”下的效率瓶颈

传统药物研发遵循漫长的标准化路径。按照美国食品和药物监督管理局的分类，典型药物研发流程主要包含4个环节：

药物发现：确定与疾病相关的生物靶点，通过基因敲除、RNA干扰等技术验证靶点效果。接下来利用高通量或虚拟筛选技术，从数十万个化合物库中寻找能与靶点结合的苗头化合物。通过对苗头化合物进行化学结构微调，初步改善药代动力学性质，并最终确定PCC。根据Paul（2010）等学术专家的研究，该阶段平均耗时4.5-14.5年不等。

临床前研究：药物进入人体试验之前，必须在实验室和动物身上分别进行体外和体内实验以证明其安全性。该阶段涉及药理学研究、毒理学评价和制剂开发等，通过后方能向监管机构提交IND。该阶段的实验规模通常不大。

临床研究：临床研究指人体实验，是风险最高、耗资最大的阶段，通常分为三期：I期评估安全性与耐受性，II期小范围验证疗效与剂量，III期面向大规模患者开展确认性试验。该环节平均耗时6-8年。

发布与上市：药企提交所有实验数据，监管机构进行严苛审查后批准上市，药物上市后可在更广泛的人群中观察长期副作用及特殊人群的反应。

传统药物研发面临长周期、高投入、低成功率的难题。传统药物研发有“双十困境”：一款新药从实验室走到患者市场平均耗时超过10年、耗资超过10亿美元。而由于医药行业的反摩尔定律，每10亿美元的研发投入产出的新药数量在以每9年时间减半的速度衰退，因此当前药物研发成本更高。根据塔夫茨大学等2016年的研究，研发一种新药的平均成本已高达约26亿美元；另根据斯坦福大学等2025年的研究，平均耗时为12-15年。此外，即使进入临床的药物也平均只有10-20%的成功率，只有万分之一到二的合成物能经批准最终上市。

药物研发中较为关键的优化环节在靶点发现至PCC阶段。根据礼来2010年的研究，如果将研发支出更多转移到早期靶点选择和临床前发现上，后期临床成功率将大大提升，其对单药综合研发成本降低的贡献可达20-25%。具体来看，早期研发环节存在以下痛点和优化空间：

靶点发现环节：传统研发通常通过文献发掘、多组学分析识别靶点，并用基因敲除、动物模型实验等进行验证，其过程高度依赖生物学假设和漫长的实验试错，而且动物模型的生物学机制也和人类存在较大差异，不确定性大。

先导化合物发现环节：传统研发通常通过高通量或虚拟筛选寻找能作用于目标靶点的候选分子，但理论上的类药化学空间有1060种分子，实体化合物库仅有百万量级，实验成本高且筛选效率有限、容易假阳性，且较难完全覆盖具有全新骨架的优质分子。

先导化合物优化至PCC环节：传统研发基于经验和构效关系对先导分子进行“设计-合成-测试-分析”的反复迭代，以提升其药效、组织选择性及药代动力学性质，最终确定PCC。该阶段往往需要经历数百次化学结构迭代，研发周期长且试错成本高。

2、技术演进复盘：从CADD到AIDD的范式升级

在AIDD之前，CADD（Computer-Aided Drug Design，计算机辅助药物设计）提供了药物研发从经验驱动向理性设计转变的早期方法论基础。CADD的概念最早在70年代提出。从方法论上看，CADD主要包括两类路径：一类是基于物理化学原理的模拟计算（如分子动力学、自由能计算），通过将药物分子与靶点视为物理化学体系来刻画其相互作用；另一类是基于统计与经验规则的数据驱动方法。

随着GenAI技术兴起，AIDD（AI-Driven Drug Discovery，AI驱动药物研发）正推动制药行业由“经验驱动试错优化”向“数据驱动生成式设计”的范式升级。AIDD通常指利用深度学习、强化学习及生成式模型等AI技术，对靶点发现、分子设计、性质预测及实验优化等研发环节进行系统性赋能，从而提升研发效率与决策质量。相较传统CADD方法，AIDD在复杂模式识别与高维数据建模方面具备明显优势，能够在更大化学空间内进行候选分子的生成与筛选。总体而言，相关人士认为AIDD有望缓解传统药物研发长周期、高投入、低成功率的结构性瓶颈，并逐步重塑药物发现的生产函数。

当前，AIDD已开始支持从靶点开发到PCC的早期药物研发阶段。1990年代-2010年代初，AI理论基础的突破和以ImageNet为代表的DL技术的实际落地为AIDD提供了技术土壤。2015年，随着GAN及先进GNN结构的出现，AI展现出在分子结构“从头设计”（De novo design）上的能力。2018年，由Deep Mind开发的AlphaFold在蛋白质三维结构预测上取得革命性突破，显示了AI在制药领域的潜力。近年来，英矽智能、Recursion等企业率先证明了AIDD可显著降低从靶点开发到PCC阶段的时间和成本，且基于AI生成的分子已进入临床阶段验证。

应用于AIDD的生成模型包括VAE、GAN等，而目前AIDD界主流是用扩散模型或流匹配主导3D分子或蛋白生成。标志性进展如2024年诺贝尔化学奖得主David Baker团队推出的RFdiffusion All-Atom，其不仅能从0生成全新蛋白质骨架，还能在高精度下生成蛋白质骨架中的小分子配体结构。

GenAI技术的采用可加速药物研发变现，在新模态药物合成上具备较大潜力。GenAI将苗头化合物发现与优化时间较大压缩，使平台能快速产出具有良好成药性的PCC，再通过管线外部授权实现快速变现。此外，更强的GenAI能力使AIDD可以从小分子化合物延伸至蛋白设计及抗体、ADC（抗体偶联药物）、双抗及PROTAC（靶向蛋白降解剂）等复杂大分子领域，从而构筑更高的专利壁垒。

3、AIDD：构建“数据—模型—实验”协同迭代的研发范式

从方法论演进看，AIDD的本质并非简单以“数据驱动”替代“实验驱动”，而是构建“数据—模型—实验”协同迭代的研发范式，即通过计算预测与湿实验验证形成闭环，加速知识积累与决策优化。具体而言，AIDD通过整合多源异构数据，包括化学分子结构、生物组学数据、公开文献、临床试验数据及真实世界数据，利用深度学习及生成式模型建立预测性模型，从而实现对药物靶点、候选分子性质及临床疗效与安全性的预测与优化。

总体来看，观察到AIDD通过在高维数据空间中建立可迁移的预测模型，并与实验体系形成反馈闭环，有望系统性提升药物研发的效率。具体对应到药物研发的各环节：

靶点发现：传统方法难以处理基因组、蛋白质组和转录组等庞大的多组数据集，但借助图深度学习，AI可以在复杂生物网络中更准确、快速地识别关键节点。此外，通过NLP技术，AI还可挖掘传统难以利用的医学文献、临床记录等非结构化真实世界数据，并通过知识图谱将多组学和非结构化数据整合，进一步洞察基因、蛋白与疾病路径之间的关联。

先导化合物发现：传统物理筛选分子类似于“大海捞针”，实体化合物库只能涵盖理论化合物空间的小部分且实验成本高；而AI通过构建亿级虚拟分子库进行数据模拟，扩大了数据规模且提高了命中率。此外，AI还可以直接“制造针”，利用扩散模型、GAN、VAE等直接针对靶点设计新颖的分子结构，从而突破现有化合物库的局限、发现全新结构的先导化合物。

先导化合物优化至PCC：候选分子优化需要综合考虑药代动力学的ADMET五种特性。用传统方法在实验室发现的优异分子往往在人体内无法吸收或具有毒性，而AI利用RL将多目标设为奖励函数进行优化，实现在几种特性之间达到更优的平衡。

临床前研究：传统方法的痛点是动物模型与人类生理环境具有种属差异，直接外推导致临床阶段的人体实验失败率高。而AI增强的分子动力学模拟以及多模态生物信息网络能够构建分子在动态生理环境中的反应，从而提前识别脱靶效应及药物相互作用的风险。

临床研究：AI可以基于NLP技术解析电子病历，实现受试者与试验条件的精准匹配。同时，在实验过程中，可以根据实时数据动态调整给药剂量和建议，有望降低患者受试的风险并提升试验成功率。此外，通过GAN为受试者创建数字孪生，模拟对照组产出，在提高伦理性的同时减少受试者招募成本。最后，相关人士认为AI还可帮助发掘现有药物在已知适应症外的治疗潜力，使新药无需再从0到1研发。

具体政策环境

AI制药行业的发展受到各国政府的高度重视，中美两国均出台了系统性政策支持AI技术在药物研发领域的应用。

在政策支持层面，我国多部门相继出台相关规划与意见，为人工智能在医药领域的应用提供明确指引。国家发展改革委于2022年5月发布《“十四五”生物经济发展规划》，明确提出依托云计算、大数据、人工智能等信息技术，对新药研制全流程（包括治疗适应症与新靶点验证、临床前与临床试验、产品设计优化及产业化等环节）实施全程监管，推动药物产业实现精准化研制与规模化发展。工业和信息化部紧随其后，聚焦研发领域，提出探索人工智能技术的应用路径，通过挖掘分析生物学数据、开展模拟计算等方式，提升新靶点发现与新药研发的效率。2022年8月，科技部发布《关于加快场景创新以人工智能高水平应用促进经济高质量发展的指导意见》，明确推动人工智能成为解决生物、化学等重大科学问题的新范式，重点围绕新药创制、基因研究等领域，以需求为导向谋划人工智能技术应用场景，助力相关领域技术突破。

海外竞逐者众，多国一同推动AI与药研等领域结合。

美国食品药品监督管理局（FDA）在2023年密集出台AI相关监管文件，构建起药品领域人工智能应用的初步监管框架。3月，FDA发布《人工智能在药品生产中的应用》讨论文件，系统梳理AI技术对药品制造环节的潜在影响，并明确现行法律法规的适用边界及政策指导方向。两个月后，5月发布的《AI与机器学习在药物开发中的应用》文件进一步将讨论范围拓展至药物研发全链条，既盘点当前实际应用场景，也展望未来发展可能，同时着重强调数据质量管控与算法透明性要求。为支撑上述政策的落地实施，FDA还专门设立数字健康卓越中心与AI指导委员会，为行业提供持续的技术支持与合规指引。

英国药品与健康产品管理局（MHRA）采取“敏捷监管”策略，在脱欧后积极探索独立的AI医药监管路径。2023年10月，MHRA发布《人工智能作为医疗器械的指南》及配套框架，明确AI驱动医疗器械和药物研发工具的监管路径，采用灵活适度的监管方法支持创新，同时确保患者安全。

产业链分析

1、产业链概况

AI制药产业链上游涉及算力、算法和数据，主要分两大类:提供AI技术的企业和提供生物技术的企业。提供AI技术的企业中，辅助制药的人工智能硬件设备包括服务器和芯片等；软件包括各类机器学习、深度学习以及其他人工智能算法，还有数据收集和处理平台、开源软件包以及云计算平台等辅助类软件。提供生物技术的企业包括提供CRO服务的企业和提供先进设备的企业，提供CRO服务的企业为提供制药流程中不同阶段辅助服务的传统CRO企业；提供先进设备的企业，则拥有制造冷冻电镜、自动化实验室等设备的高端技术。

AI制药产业链中游主要分为四大类：AI biotech、AI CRO、AI SaaS以及IT头部企业在AI制药产业中的布局。AI biotech：从药物本身性质或治疗手段分类，从细分领域看，又可以分为三大类，即小分子药物、大分子药物、细胞和基因编辑法。AI CRO：通过人工智能的辅助为客户更好地交付先导化合物或PCC，再由药企进行后续的开发，或者合作推进药物管线。AI SaaS：为客户提供AI辅助药物开发平台，通过平台为企业赋能，帮助企业加速研发流程，节省成本与时间。IT头部企业：借助对外投资、打造自有相关平台、提供算力及计算框架服务等参与其中。

AI制药产业链下游分为传统药企和CRO企业。传统药企主要通过自建团队、对外投资、CRO及技术合作等方式进入AI制药赛道。CRO们主要通过风险投资、建立内部算法团队、采用外部AI技术、与AI制药公司进行合作等方式切入该领域。

2、相关分析

（1）上游：数据资源是核心生产要素

制药产业链上游主要提供数据资源、数据科学处理工具及AI技术基础设施，其中数据资源构成AI制药产业链上游的核心生产要素，其质量与丰富度直接决定模型的预测精度与泛化能力。当前行业数据主要源自四大类库：药物化学数据库（如ChEMBL、ZINC、PubChem等记载化合物活性与结构的关系数据）、蛋白质结构数据库（PDB等实验解析结构及AlphaFold等预测结构）、多组学数据（基因组、转录组、蛋白质组、代谢组等生物标志物信息），以及临床数据（电子病历、真实世界证据、临床试验结果）。这些多源异构数据共同构成训练AI模型的“原料”，支撑着从靶点发现到临床预测的全链条算法开发。

数据环节面临质量参差、标准不一、孤岛林立的结构性挑战。因此，“联邦学习隐私计算”正成为数据协作的主流范式，允许多方在不共享原始数据的前提下联合训练模型，兼顾隐私保护与知识提取。与此同时，头部企业开始转向“自动化湿实验”构建数据飞轮：

Recursion自建智能实验室，通过“AI设计-机器人执行-实时反馈”的闭环，以标准化、高通量方式自主产生高质量专有数据，从“数据消费者”转型为“数据生产者”，逐步摆脱对公共数据集的依赖，构筑起差异化的数据护城河。高通量表型筛选：每周运行约220万次实验，利用CRISPR-Cas9基因编辑和化学化合物对人类细胞（超过50种细胞类型，包括HUVEC、iPSC衍生神经元等）进行系统性扰动，通过高内涵显微镜捕捉Cell Painting和Brightfield成像数据，记录细胞形态变化。真实世界患者数据：与Tempus（肿瘤学）和Helix（非肿瘤学）合作，获取高维基因组学数据及纵向电子病历，用于构建因果AI模型。标准化质量控制：通过机器人自动化确保实验执行的一致性，建立严格的元数据收集、质控和追溯体系，生成“fitfor-purpose”（适用于特定目的）的标准化数据，避免公共数据集中常见的批次偏差和人群偏差。

算力基础设施作为AI制药的"引擎"，正经历从资源约束到生态卡位的深刻转变。当前，算力供给已不再构成行业发展的硬性瓶颈——云计算平台的弹性扩容能力与GPU、TPU等专用芯片的算力密度跃升，为分子动力学模拟、蛋白质结构预测等计算密集型任务提供了充沛的底层支撑。

（2）中游：药物研发的核心环节

AI制药产业链中游是药物研发的核心环节，主要包括基于分析、预测、筛选等功能的大数据和AI软件，以及医药科研辅助平台和自动化实验室。科技巨头，如谷歌、英伟达、亚马逊等，通过打造底层大模型定义技术标准。全球科技巨头正凭借其算力优势、算法积累与平台化能力，成为AI制药领域底层技术标准的定义者。谷歌旗下DeepMind开发的AlphaFold系列不仅解决了困扰生物学界50年的蛋白质结构预测难题，更以开源策略建立起事实上的行业标准。英伟达则通过"芯片软件生态"的三位一体战略深度绑定行业：其BioNeMo平台提供从分子生成、蛋白质设计到药物筛选的端到端大模型服务，DGX Cloud为制药企业提供按需调用的超级算力集群。亚马逊AWS则推出HealthLake与Bedrock服务，专注于医疗数据的合规存储与AI模型训练。

AI原生公司，又分为AI Biotech模式和AI CRO/平台模式。AI Biotech模式以英矽智能（Insilico Medicine）、Recursion Pharmaceuticals、Exscientia为代表，其核心特征是“技术驱动管线”——利用自主开发的AI平台发现全新靶点并设计分子，通过自建或合作推进至临床阶段，最终通过药物上市或权益转让实现价值变现。AI CRO/平台模式以晶泰科技（XtalPi）、Schrödinger、BenevolentAI为代表，其核心逻辑是“技术服务变现”——不直接持有药物管线，而是向药企、Biotech提供AI驱动的药物发现解决方案，按里程碑或服务费收费。如Schrödinger凭借物理驱动的分子模拟软件平台，依托精准的物理算法、完备的功能模块和强大的算力支撑，打通了从分子建模、结构优化、虚拟筛选到动力学模拟、自由能计算的全流程研发链路。

传统药企和CXO企业，通过合作、并购等方式切入AI制药领域。传统制药巨头通过“合作引进内生建设”的双轮策略积极应对技术变革。罗氏（Roche）、诺华（Novartis）、阿斯利康（AstraZeneca）等跨国药企早在2010年代便建立内部AI团队，如罗氏旗下的基因泰克与Recursion宣布达成合作，前者利用后者的技术在神经科学和肿瘤领域完成药物发现，后续罗氏基因泰克还收购初创企业Prescient Design。该公司拥有机器学习和生成式蛋白质设计算法，罗氏收购的意义，在于希望利用人工智能来学习来识别、优化和设计抗体，加快抗体疗法推向临床试验的速度；而阿利斯康则与BenevolentAI合作验证7个全新靶点并推进至临床阶段；诺华也于2019年携手Microsoft作为其战略人工智能和数据科学合作伙伴，这一举措在医学重新构想方面迈出了重要一步。新实验室旨在从科研到商业化，增强诺华人工智能的能力，并加速全球患者变革性药物的发现与开发。在CXO领域，药明康德（WuXiAppTec）、康龙化成（Pharmaron）、美迪西等头部药企正加速AI技术渗透，将AI工具整合至现有的药物发现服务链条中。药明康德通过投资Insilico Medicine、自建AI药物发现平台，为客户提供从靶点验证到先导化合物优化的智能化服务；康龙化成则利用AI辅助的药物代谢动力学（ADME）预测，提升临床前候选化合物的筛选效率。

（3）下游：药品商业化面世的必经之路

下游市场参与者主要分为三大类：第一类为传统大型制药企业，既囊括辉瑞、诺华、赛诺菲等全球知名跨国药企，也包含恒瑞医药、石药集团、复星医药等国内医药行业龙头；第二类是创新型Biotech企业，以百济神州、信达生物、君实生物等专注新药研发的生物科技公司为代表；第三类则是CXO企业，涵盖药明康德、康龙化成、美迪西等一站式研发生产外包服务商。

3、市场多方竞逐下，数据、算法和临床转化协同是关键

未来行业预期向大平台收敛，技术能力和临床转化的协同是关键。AIDD模型的训练需要大规模、高质量数据集，而规模化平台除了具有技术上的数据和算法优势，还可以依托更完备的临床转化和商业化能力进一步反哺模型训练，形成技术和商业上的闭环。行业已出现整合趋势，2024年11月，Recursion和Exscientia完成合并，将双方的数据、平台、管线和合作整合进一个规模化药物发现平台。这表明未来AIDD的竞争将更需要技术和临床的闭环能力。

市场格局

1、科技巨头：英伟达，广投AI药企；谷歌，并购DeepMind拆分Isophormic

随着AI在医药领域应用的推进，科技巨头也正日益深入地融入到AI制药领域。AWS、英伟达、甲骨文等公司不再仅仅是基础设施提供商，它们正在积极塑造制药公司构建、购买和扩展人工智能解决方案的方式。

英伟达，不但投资了多家AI制药企业，还在通过扩展的AI模型库和灵活的部署选项，将生成式AI的力量赋能更多制药和生物科技公司，助力其药物研发。目前，已有100多家公司正在使用该公司的生物分子BioNeMo平台来加速疗法的开发。

英伟达BioNeMo框架是用于计算药物发现的编程工具、库和模型的集合。它通过提供特定领域的优化模型和工具，加速构建和调整生物分子AI中最耗时且成本最高的阶段，这些模型和工具可以轻松集成到任何基于GPU的计算环境中。

2025年7月16日，英伟达又联合加拿大魁北克人工智能研究所Mila，推出了一款全新AI 蛋白质基础生成模型La-Proteina，能够生成全原子级别的蛋白质结构和序列。

互联网巨头谷歌，在AI制药领域最引人关注的，是他的英国子公司Deepmind旗下，于2021年拆分出来的AI制药公司Isomorphic Labs。该公司AI新药临床在即。根据2025年7月7日英国健康科技世界官网报道，Isomorphic Labs的总裁兼Google DeepMind首席商务官科林·默多克(ColinMurdoch)表示，经过多年的开发，临床试验已经“非常接近”了。

2、国内产业链：泓博医药推DiOrion，英矽智能从靶点到临床全贯通

在中国，制药产业链上下游也在纷纷引入AI应用。

上游：CRO（研发外包服务）公司泓博医药于2025年1月在上海举行了DiOrion平台发布会。深度智耀，则在2025年4月美国FDA新一代电子递交网关ESGNext Gen将正式启用后，早在2024年5月，深度智耀DEEPPV系统即率先实现FDAE2BR3区域标准兼容，并基于自研的AI医学翻译引擎，构建了从原始数据提取、术语智能匹配到双语报告生成的端到端解决方案。

中游：AI制药企业英矽智能，凭借自建的Pharma.AI平台实现了端到端全流程的AI应用，并有20多种临床候选化合物，其中10种已经获批IND（新药临床研究）。2023年6月，公司的TNIK候选药物完成了临床IIa期的首例患者给药。2025年7月，该候选药物的2期临床数据在Nature杂志发表，实现了AI制药行业首个临床概念验证案例。

下游：2025年2月6日，AI医疗公司智云健康宣布将DeepSeek-R1模型接入公司自研医疗人工智能系统"智云大脑"。这一举措将增强智云医疗大脑的数据挖掘能力，提高数字化慢病管理效率，进一步提升医疗AI新质生产力。

3、制药巨头：全球Top10跨国药企，数百亿美元布局AI制药相关公司

制药巨头理念转变中。2025年7月，风投公司Define Venture发布了制药巨头高管对AI观点的调研报告。该报告基于对40多位制药和技术领导者（包括前20家制药公司中的16家，以及亚马逊网络服务、英伟达和甲骨文等大型科技公司）的采访和调查显示，AI已从孤立的试点转变为一项战略要务，在成本上升、利润率收紧和法规不断变化的情况下，其紧迫性日益增强。

AI制药相关BD爆发。从insight数据库统计的相关交易量来看，近8年发生了近百起（94起）。从下图医药魔方统计的全球AIDD（AI药物研发）相关交易首付额和总额Top20的项目来看，重大交易集中发生在近5年内，总额超过500亿美元。

从Schrödinger看AI制药商业模式变迁

从商业模式看，AI制药可以分为AI SaaS，AI CRO和AI Biotech三种经营形式。AI制药发展早期，企业以提供药物研发软件服务为主，附加值较低，客户付费意愿不强，市场空间有限，代表企业为Schrodinger。Schrodinger是全球较早从事AI SaaS服务的企业之一，依托于30多年在CADD和AIDD上积累的优势，2023年实现营收2.17亿美元，其中软件产品服务收入达到1.59亿美元。为了更加深度参与客户药物研发过程，突出AI制药优势，企业陆续向AI CRO和AI Biotech的商业模式转变，AI CRO通过AI技术为药企和CRO公司提供研发外包服务，加速新药的开发过程，代表企业为Exscientia、晶泰科技等。AI Biotech模式则以开发内部管线为主，实现药物对外授权或推进上市，代表企业为Relay Therapeutics、英矽智能等。

在AI制药行业数十年发展过程中，不同企业根据自身禀赋选择了不同发展路线，主要包括以下两类：售卖软件提供CRO服务：既包括典型的初创AI科技公司，如美国Schrodinger、中国的晶泰控股等；也包括传统的CRO企业，在主营业务中引入AI技术提升服务能力，包括药明康德、成都先导、泓博医药等；AI Biotch：借助AI能力实现“老药新做”，或者开发新分子，推进临床管线或对外BD。国际上看，Schrodinger是选择前一路线的主要企业，由提供软件起家，并逐渐与客户合作开发新药甚至自建产品管线。近些年成立的初创公司则多选择后者，包括Recursion Pharmaceuticals、Relay Therapeutics等，国内企业也一般选择三种模式中的两种或者三种，以更好发挥AI优势。

Schrodinger作为成立时间最早的AI药物研发企业之一，2020年作为首家AI制药企业在纳斯达克上市，其发展历程见证了AI制药商业模式的变迁。

1990年，Schrodinger由哥伦比亚大学化学系教授Richard Friesner和Bill Goddard共同创立，成立之初以提供计算平台和软件服务起家，发展基于物理的计算平台助力药物分子发现和设计，1992年公司软件首次向Brookhaven National Laboratory销售，此后陆续推出Glide、Prime、WaterMap、FEP 多达43款应用软件，奠定Schrodinger在全球AI药物软件领域的领先地位。2023年全球排名前20药企均是公司软件服务客户，合计收入7180万美元，占软件应用收入45%。

2010年，公司开始从事AI辅助药物发现业务，最初与其他公司合作开发新药，当年公司就与Agios签署合作协议，协助其2款肿瘤药物获得FDA批准。截至2024Q3，公司累计签署18项药物合作订单，客户类型既包括Lilly、BMS等跨国药企，也包括Agios、nimbus等Biotech企业。2024年11月，Schrodinger与诺华达成合作共同开发创新分子，Schrodinger获得1.5亿美元预付款，以及23亿美元的潜在里程碑付款。

2018年开始，公司开始借助AI技术独自开发药物管线，2022年推动首个拥有完全权益的分子SGR-1505进入临床阶段，截至2024Q3，Schrodinger自有管线中共有8个推进项目。

可以看到，Schrodinger通过软件服务起家成为全球AI制药的龙头企业，随着AI软件服务得到客户认可并积累一定的技术基础，公司意愿更深度参与药物研发流程，拓展业务至新药开发领域。一方面增加公司收入来源，另一方面通过辅助客户新药研发或者自研等模式有助于形成更强竞争壁垒，基于AI核心技术实现各业务的有效协同。

综上，作为行业领导者，Schrodinger由提供单一软件服务的供应商成长为以AI为核心的多业务经营的计算平台解决者，横跨多个商业模式。但Schrodinger的成功一方面是基于其拥有超过30年的发展历史，另一方面作为公司基石的软件服务业务拥有强先发和技术优势，在行业内遥遥领先，是公司成功拓展其他业务的重要保障。但如上文分析，不同商业模式对企业禀赋要求不同，单纯提供AI SaaS软件服务很难满足客户需求，商业化能力也有限，因此更多企业选择同时兼容多种经营模式，比如Biotech SaaS、CRO SaaS等。

单纯提供AI软件服务很难满足客户需求，同时市场空间有限，更深层次参与新药开发过程提供CRO服务或者自建研发管线成为Techbio企业普遍选择。当然目前AI制药仍处于发展的早期阶段，国际上仅有Schrodinger在2023年实现首次盈利；国内晶泰控股在2024年上市，也是国内第一家上市的AI制药企业，其他企业仍处在早期阶段，营收规模普遍较小，因此更为清晰稳定的盈利模式仍然需要持续探索。

相关公司

1、英矽智能：生成式AI赋能药物研发，定义AI制药“工业化”新范式

AI技术驱动新药研发范式由“经验筛选”向“精准生成”跨越，显著提升产业效率。当前，全球新药研发面临投入产出比持续下滑的挑战，AI介入通过缩短研发周期、降低试验成本，正成为行业破局的关键。英矽智能利用生成式算法，AI可将临床前候选化合物（PCC）的发现周期从传统的4.5年大幅缩短至12-18个月左右，研发费用亦实现数倍缩减。全球AI药物发现及开发（AIDD）市场呈现高速增长，2023年市场规模约为119亿美元，过去五年复合年增长率（CAGR）达到22%，预计未来五年行业仍将保持约23%的高速增长，AI正加速从研发工具演变为生物医药产业的底层生产力。

英矽智能凭借端到端生成式AI平台与丰富的临床管线，确立了其在全球AI制药赛道的领军地位。作为全球生成式AI制药的先行者，英矽智能核心壁垒在于其自主研发的Pharma.AI闭环平台，实现了靶点发现、分子生成及临床预测的全流程纵向整合。公司通过算法逻辑打破了生物学与化学之间的沟通壁垒，已建立起由30余条创新药管线构成的多元组合。其中，核心管线ISM001-055作为全球首个由AI发现靶点且由AI设计分子的候选药物，已推进至临床II期阶段。该品种的实证数据不仅证明了公司在工业化落地上的强大执行力，更验证了AI在开发“同类首创（FIC）”药物方面的独特优势。

公司构建了以“药物发现与管线开发”为核心的多元化商业矩阵，资产转化价值已获全球顶级药企验证。在核心的药物发现与管线开发领域，公司通过与产业伙伴合作开发或将自研PCC分子对外授权，获取包括首付款、基于研发及监管进展的里程碑款项，以及未来产品上市后的销售分成。2021年至2026年3月13日，公司共产生10余项资产对外授权及合作研发项目，合约总价值超46亿美元，有力证明了其管线资产的商业化落地潜力与市场认可度。同时，Pharma.AI软件平台已为全球前20大制药公司中的13家提供技术支撑，贡献稳健现金流。基于核心管线陆续步入临床收获期、跨国药企合作的持续深化以及高管团队卓越的执行力，业内对公司主营业务的长期增长前景保持乐观。

2、晶泰控股：AI for Science探界者，加速迈向商业兑现新阶段

AI for Science物质发现领域开路先锋。公司成立于2015年，定位基于AI 量子物理和机器人驱动的创新型研发平台。首次实现年度盈利。2025年公司全年实现营收8.03亿元，同比增长201%，年内利润首次转正，达1.35亿元，同比增长109%。得益于2025年6月底公司与美国初创药企DoveTree签署合作协议，若单独剥离该订单确收金额，同比增长约65%，增速仍然亮眼。业务升级：2025年公司原智能化解决方案业务升级为AI for Science(AI4S)智慧解决方案，从机器人与算法交付升级为面向多领域、全流程的智能化研发体系。当前公司在全球顶级药企的深度认可不断提升，伴随公司不断向综合性AI 4S平台过渡，公司以高研发效率进入高速成长通道，业务向非药领域扩展打开空间，订单有望持续落地贡献增长动能。

差异化切入实现稀缺卡位，从单点算法到构筑闭环。公司发展历程大致分为几个阶段：2015-2017：初创期，明确技术路径与战略定位，以晶型预测打开与大厂的合作，初步奠定根基。2018-2022年：快速成长期，技术深耕多领域验证，公司进入快速发展期，数据飞轮初步形成，自动化程度加深。2023年-2024年：订单爆发期，多项订单落地，商业化进程与平台化打造均加速，不断探寻新领域。2025年至今：加速进入商业兑现期。当前公司是行业内极少数同时拥有量子物理算法、湿实验室验证以及自动化实验室能力的企业，凭借全维度的技术闭环与充沛的资金，在药物研发效率和综合竞争实力上有望持续提升。

Al 机器人 Multi-Agent深度融合，飞轮效应重塑研发范式。公司改变传统研发范式，基于AI模型预测—机器人执行湿实验—数据反哺AI—Multi-Agent调度不断强化自身产品能力。基本能力夯实：公司已有八个自主开发的AI基本生成模型，在此基础上构建超过200个AI模型，可在不同场景下定制特定参数，以满足客户多样化和不断发展的需求。增长空间大：公司前瞻布局全流程智能化研发体系，实现精准卡位，现已形成显著先发优势，构建高壁垒的闭环生态。未来，伴随行业对AI赋能认知的持续深化，平台化布局有望转化为持续贡献增长动能。

3、成都先导：2025年前三季度业绩加速提升，核心业务和自研管线进展顺利

2025年前三季度收入和利润加速提升。公司2025年前三季度实现营收3.70亿元（ 23.98%），归母净利润0.93亿元（ 208.34%），扣非归母净利润0.90亿元（ 420.30%）。2025年单三季度营收1.43亿元（ 37.89%），主要由于报告期内核心业务板块收入稳步增长，以及DEL和FBDD/SBDD板块项目取得阶段性进展，获得里程碑收入，归母净利润0.43亿元（ 114.98%），扣非归母净利润0.36亿元（ 137.09%）。

核心业务板块商业项目增加，自研管线临床推进顺利。2025年前三季度公司核心业务实现持续增长，通过与全球合作伙伴建立长期稳定的深度协作，商业项目按计划顺利推进，同时DEL和FBDD/SBDD板块交付客户的项目取得阶段性进展，获得项目的里程碑收入。除此之外，自研管线HG146针对实体瘤的临床2期研究推进顺利，仍在其他适应症中开展拓展研究。

“DEL AI 自动化”平台的建设、迭代和管线推进取得阶段性的成果。公司较早布局AI大模型在创新药的发现和优化阶段的应用，利用DEL筛选的海量数据对AI模型进行训练和迭代，实现在非DEL空间预测化合物活性、成药性等，加快化合物的优化过程。截至2025年半年报，公司依托DEL海量筛选及自动化平台产生的多维度数据，迭代升级靶点-小分子预测模型，并同步构建适配高通量化学平台的分子生成模型；基于上述模型，快速完成TRIM21、CRBN为E3配体的多靶点分子胶库设计与合成；高通量生物自动化系统完成平台整合与自动化试运行；新增两个自研项目，已经依托平台启动首轮DMTA循环，并找到先导化合物进入评价环节和下一轮优化。

4、维亚生物：携手英伟达加速AIDD发展，CDMO商业化放量在即

收入端受CDMO短期扰动承压，盈利端展现强劲弹性：2025年公司营业收入同比-12.9%，主要归因于CDMO板块受产能升级改造及客户去库存周期影响。利润端，受益于CRO收入增长、朗华结构优化以及投资孵化投资收益贡献，2025年公司经调整Non-IFRS净利润达3.35亿元、同比 6.6%。

CRO：携手英伟达加速AIDD发展，预计26年CRO收入增长有所提速。2025年CRO业务实现收入8.49亿元、同比 4.7%；受益于国内创新药BD火热拉动，中国地区收入同比 27.7%。2025年经调整毛利率45.1%、同比 1.1pct。在新技术平台建设方面，公司2025年首次发布自主研发的AIDD平台，2026年3月宣布与NVIDIA合作，共同推动以AI驱动“干湿闭环”药物研发新模式，展现出其AI制药平台领先性；2025年AI参与的项目收入占CRO业务收入的12%左右，较2025年上半年提升约2pct。

朗华：2个新商业化项目稳步推进，预计后续板块恢复较快增长。2025年朗华收入8.81亿元、同比-25.1%，波动原因包括：新商业化项目FDA审计，现有车间升级改造影响仿制药收入；中间体及制剂业务受到东南亚、印巴地区的地缘政治影响；CDMO个别商业化品种客户备货量调整。经调整毛利率32.5%、同比 3.2pct。目前2个重要的新商业化项目已稳步推进，分别已完成PPQ批次交付、正进行PPQ生产，预计分别于2026年、2027年商业化上市，并将支撑公司CDMO板块未来几年实现较快增长。

5、泓博医药：三大业务板块协同增长，AI平台赋能持续深化

营业收入稳健增长，盈利能力持续修复。收入端，2025年上半年公司实现营业收入3.53亿元，分季度看，2025Q1/Q2分别实现营收1.69/1.83亿元，环比增长8.19%；自2024年以来各季度营收持续爬升（2024Q1-Q4营收分别为1.31/1.35/1.26/1.53亿元），呈现稳健增长态势。利润端，2025年上半年公司实现扣非归母净利润0.20亿元，同比大幅增长115.02%，其中，2025Q1/Q2分别为0.10/0.10亿元，延续修复趋势（2024Q1-Q4扣非归母净利润分别为0.01/0.09/-0.03/-0.01亿元）。公司盈利能力边际改善明显，2025Q1/Q2销售毛利率分别为28.39%/27.51%，较2024年同期显著提升（2024Q1-Q4销售毛利率分别为20.61%/26.84%/23.71%/24.14%），销售净利率分别为7.07%/6.98%（2024Q1-Q4销售净利率分别为2.81%/9.12%/-0.58%/1.20%），持续修复向好。

药物发现板块维持稳健增长，商业化板块延续快速放量。2025年上半年，公司药物发现/商业化生产/工艺研究与开发板块分别实现营收1.86/1.23/0.29亿元，占总营收比例分别为52.67%/35.00%/8.10%，同比增速分别为17.41%/55.89%/30.13%。得益于CRO行业需求回暖叠加公司AI平台赋能，药物发现板块作为公司核心业务，维持稳健增长，毛利率为35.61%，同比提升2.44pct；商业化生产板块延续高速放量趋势，成为公司收入增长的核心驱动力之一，毛利率修复至12.91%，同比提升9.44pct；工艺研究与开发板块业务亦有边际改善，毛利率自2024年度的-2.06%扭转为6.35%。整体而言，三大业务板块协同改善，构成公司业绩持续向好的核心动力。

新签订单金额和新增客户数快速增长，市场拓展成效显著。2025年上半年，全球生物医药投融资环境逐步回暖，国内创新药BD交易（License-out）活跃度提升，叠加政策支持与技术突破等多重驱动因素，CXO需求持续回暖。公司凭借差异化竞争优势，在深化与原有客户合作的同时，积极开展市场营销和推广活动，进一步提升公司在海内外市场的地位，在新签订单金额和新增客户数量方面均取得了积极进展。具体来看：服务板块Q2新签订单金额达2.46亿元，环比Q1的1.24亿元大幅增长98.77%；商业化生产板块Q2新签订单金额0.82亿元，环比Q1的0.63亿元增长31.27%。服务板块Q2新增客户23家，环比增长35.29%；商业化生产板块Q2新增客户6家，环比增长20.00%。订单及客户的双重快速增长为公司未来业绩的持续性提供了有力保障。

CADD/AIDD平台持续赋能，DiOrion平台建设成果显著。2025年上半年公司研发投入达0.19亿元，占营业收入比例为5.39%。公司持续强化以CADD/AIDD为核心的技术平台建设，赋能新药研发，截至2025年8月，公司CADD/AIDD技术平台已累计为95个新药项目提供技术支持，其中7个项目已进入临床实验阶段，服务客户总数达45家，项目转化和客户拓展成果显著。2025年上半年，公司自主研发的DiOrion平台在原有功能基础上新增了多肽药物设计模块（包括环肽）、药物情报模块和化合物信息提取模块，进一步拓展了适用范围和技术深度，能够支持更复杂分子类型的研发需求，并提升药物发现前期的信息获取与整合能力。目前，DiOrion平台已集成九大核心模块，基本涵盖新药早期研发的关键流程，随着模块不断完善与应用深化，该平台有望持续提升药物发现效率与创新能力，构筑公司在全球CXO行业的差异化竞争优势。

市场空间

人口结构变化层面，全球老龄化进程持续提速，为创新药物研发带来了持久旺盛的市场需求。根据联合国相关数据预测，到2050年，全球60岁以上老年人口将增至21亿，占全球总人口的比重高达22%。我国第七次全国人口普查数据显示，国内60岁及以上人口占比达到18.7%，65岁及以上人口占比达到13.5%，人口老龄化程度不断加深。人口老龄化加剧，直接推高了慢性病、恶性肿瘤、心血管疾病等老年高发疾病的患病率，进而推动各大制药企业加大研发投入，布局创新药物开发。而AI技术能够有效缩短药物研发周期、降低研发成本、提升研发成功率，精准契合了药企推进创新研发、提升研发效益的核心需求。

B端需求方面，全球制药行业正深陷研发效率下滑的困境，行业发展遭遇瓶颈。根据德勤发布的《2019医药创新回报率评价》报告显示，过去十余年间，在多重压力的叠加影响下，生物制药领域研发生产力持续走低，研发投资回报率也逐年下滑，整体回报率自2010年的10.1%一路走低，后续德勤于《2024医药创新回报率评价》中表示在经历了收益率下降的长期趋势之后，医药企业内部回报率出现改善迹象，自底部回升至2015-2016的水平，约为4.1%，但整体距离高点回报率仍然有较大下滑。传统新药研发模式始终受制于“倒摩尔定律”，大约每九年时间，新药研发成本就会实现翻倍。

面对传统药物研发周期长、成本高、成功率低的行业困境，AI技术成为破局的关键力量。根据英伟达公开信息，AI技术在药物研发各环节展现出显著优势：早期发现阶段耗时可缩短至原先的三分之一，成本降至二百分之一；药物发现与临床前研究周期整体缩减近40%；而根据Tech Emergence数据显示，AI技术可以将临床阶段新药研发成功率从12%提升至约14%，为行业痛点提供了高效解决方案。

全球AI制药市场保持稳健增长，我国对应市场快速发展。据艾媒咨询数据显示，全球市场规模从2021年的7.9亿美元增长至2024年的18.2亿美元，2025年已实现24.1亿美元，预计2026年将达到29.9亿美元。中国AI制药市场同步快速发展，2020年中国AI制药市场规模为0.8亿元，较2019年增长14.29%。2021年市场规模增速明显提升，达到100%，表明了中国AI制药市场开始进入快速发展阶段。2022年市场规模进一步增长至2.9亿元，2023年市场规模跃升至4.1亿元。2024年市场规模达到5.6亿元，同比增长36.59%。2025年市场规模突破6亿元。

参考研报

1.国泰海通证券-医药行业：AI制药持续进展，跨国药企布局加速

2.中邮证券-医药行业AI制药：从降本增效到分子创新，数据生产构筑长期壁垒

3.中信建投-医药行业研究·创新药系列：AI制药潜力释放，有望重塑医药未来图景

4.国投证券-医药行业专题：AI制药迎来“质变”阶段，商业化应用落地可期

5.中金公司-英矽智能-3696.HK-数据模型管线飞轮，铸就AI制药稀缺资产

6.招商证券-生物医药行业“AI 医药健康”系列报告（三）：AI制药蓝海，人工智能助力新药开发全流程

7.申万宏源-英矽智能-3696.HK-生成式AI赋能药物研发，定义AI制药“工业化”新范式

8.长江证券-晶泰控股-2228.HK-AIforScience探界者，加速迈向商业兑现新阶段

9.国金证券-医药行业AI制药系列1：创新切入，赛道几何，看全球AI制药寻宝图