天风·医药 | 眼科药物治疗市场广阔，口服药物依从性价值高，期待在研品种进展

眼底疾病单品销售峰值达百亿美金，市场规模大。注射剂型便利性差，并伴有多种注射副作用以及使用人群限制。口服类药物研发受阻，多因安全性不佳或给药屏障限制。海西新药新一代抗VEGF类小分子在研药物HXP056早期临床展现出具有潜力的有效性数据和安全性信号，值得期待。

眼底疾病单品销售峰值达百亿美金，市场规模大

阿柏西普于2011年获美国FDA批准上市，用于wAMD、DME等治疗，其在较长的时间无强力竞品，专利到期前一年2022年达销售峰值96.47亿美元。法瑞西单抗于2022年获FDA批准上市，适应症涵盖nAMD、DME及RVO继发黄斑水肿等，其凭借双通路机制、更长给药间隔（最长16周）、更快消除积液、对难治患者更有效等多维优势，上市后销售额快速爬升，带动VEGF类药物渗透率进一步提升。2025年，两款主力药物合计销售额近130亿美元。其中，阿柏西普销售额为78.91亿美元，同比下降17.33%，主要系生物类似药上市冲击；法瑞西单抗销售额为49.59亿美元，同比增加13.25%，仍在快速放量中。

注射剂型便利性差，并伴有多种注射副作用以及使用人群限制

目前眼底疾病治疗主流的注射剂型存在显著便利性短板，且伴随多种注射相关副作用与使用人群限制。此类剂型需由眼科医生在无菌条件下操作，患者需定期到院治疗，依从性较差；同时易引发眼内炎、眼压升高等不良反应，且对高龄、心脏疾病及合并眼部感染的患者存在使用禁忌，限制了临床应用场景。以wAMD患者为例，真实世界研究显示，44.7%的患者不符合严格临床试验的入选标准。这些局限性凸显了口服治疗策略的迫切临床需求。

口服类药物研发受阻，多因安全性不佳或给药屏障限制

自2005年，拜耳医药就伐拉尼布开展眼底疾病的适应症研究。I/II期临床完成后未积极推进。后Tyrogenex于2012年开始就伏罗尼布（现权益属于贝达药业）开展AMD适应症的临床研究。

整体而言，通过伏罗尼布的临床试验，我们可以发现VEGF类小分子在AMD患者中具有一定的疗效信号，但安全性欠佳。后期贝达药业也停止了伏罗尼布在AMD适应症的开发。伏罗尼布美国II期显示疗效信号：试验组在视力预后方面表现出非劣效性；在抗VEGF药物挽救方面，试验组抗VEGF注射次数呈剂量依赖性减少，且使用抗VEGF治疗的再次治疗时间几乎延长了一倍。但安全性问题突出，TEAE包括腹泻、呕吐、疲劳、肝酶升高，其中，肝酶升高为核心安全问题。伏罗尼布在AMD患者治疗中的获益风险比不足。

从机制来看，血-视网膜屏障严格限制了物质的旁细胞和跨细胞转运。大多数口服小分子药因分子量、脂溶性等问题难以穿透该屏障到达眼底组织。

海西新药新一代抗VEGF类小分子在研药物HXP056早期临床展现出具有潜力的有效性数据和安全性信号，值得期待

公司自主研发的口服小分子HXP056，旨在攻克血-视网膜屏障穿透这一行业技术难题。在治疗wAMD的I期临床数据显示：安全性与耐受性良好，未出现剂量限制性毒性；药代动力学呈现明确的剂量-暴露关系，系统暴露可控；在初治及经治的wAMD患者中，均观察到眼底形态与视网膜功能的初步改善。基于这些积极信号，公司已于2025年第四季度启动II期拓展研究，加速最佳剂量评估。