siRNA药物机制优势突出,递送为核心技术
siRNA行业先驱Alnylam开发的GalNAc肝内递送凭借递送效率极高、特异性强以及作用持久等优势,已成为肝递送的“标准答案”,其他海外巨头如Arrowhead和Dicerna等针对PCSK9、AGT、Lp(a)以及ApoC3等心血管常见靶点的siRNA药物已进入临床后期或商业化的收获期,而针对肌肉、神经系统以及眼部等肝外器官目前仍处于研发早期阶段,目前Alnylam的C16递送平台已在CNS领域、Arrowhead的TRiM平台在脂肪组织领域初步展现潜力,未来新靶点的发现与肝外递送平台将成为竞争的核心要点。
国产siRNA药物研发呈现百花齐放格局,初创企业方向多样,BigPharma不甘落后相继入局,国内企业已成为全球siRNA赛道极为重要的参与者,在较多慢病药物相继进入销售末期、急需新技术迭代的背景下,肝递送赛道MNC存在较强的BD意愿,已有舶望与诺华、圣因与罗氏、瑞博与Madrigal以及前沿与GSK的合作相继落地。新方向上国内企业积极布局双靶及肝外递送,逐步缩小与海外的差距甚至进度领先,未来有望引领行业发展方向。
投资建议
建议关注:A股——恒瑞医药、必贝特、前沿生物、悦康药业、阳光诺和、福元医药等;港股——瑞博生物、石药集团、中国生物制药、靖因药业(已申报上市)。































































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