近日，新版国家医保目录正式执行。回看近几年的谈判结果，一个变化逐渐清晰：在整体谈判成功率保持稳定的同时，目录外药品在专家评审阶段的过评率持续走低，今年已降至 41.8%，为近年最低水平。这一趋势的背后并非准入收缩，而是标准升级：不再只问价格够不够低，更要问“治疗价值能不能兑现”——近几年间反复强调的“价值购买”正从理念走进现实。
具体到肿瘤这一重点领域，怎样的药物具有长期购买价值？一则真实世界调研给出了提示。近期发布的《2025中国 ALK 阳性肺癌晚期患者诊疗与生存现状调研报告》[1]（简称《报告》）显示，在超1000名受访者中，阿来替尼在多个关键评价维度中表现亮眼。作为一款2019年即入选医保的ALK靶向药物（ALK-TKI），阿来替尼在真实世界中长期保持高选用率，使其成为了观察“价值购买”内涵的典型样本。
近年来，真实世界证据在医保决策中的地位被抬升至前所未有的高度：从公开表态到专题会议等场合，“真实世界”已成为高频关键词；2025年，医保系统更宣布在全国13个省市启动真实世界医保综合价值评价试点。其背后，传递出的是清晰的信号：
在“价值购买”的理念驱动下，医保要买的并不是理想化的临床试验中取得的数据，而是在中国人群、实际临床环境、各种复杂情况下仍能呈现的、有确定性的健康价值——真实世界证据正从以往的“补充材料”，升级为支撑医保支付的关键依据。这一趋势在治疗开支大、周期长、对医保资金影响显著的肿瘤领域尤为突出。
医保追求的确定性首先是疗效的可复刻性。与严格受控的临床试验环境不同，中国的ALK阳性非小细胞肺癌（ALK NSCLC）真实世界患者在年龄、体能状态、合并症等方面差异显著；从大型中心到基层医院、偏远地区，医疗条件分布不均。但阿来替尼的疗效并未因此“折损”——据统计，阿来替尼是全球开展最多真实世界研究（RWS）的ALK-TKI，其中近半数开展于国内，总计覆盖超4600名患者[2]；多项研究显示[3-5]，接受阿来替尼一线治疗的中国患者，关键疗效指标与注册研究高度接近，且获益在高龄、脑转移等复杂人群中维持稳定。
从医保价值购买的角度看，这种在复杂现实中“不走样”的疗效，构成了价值评估的底层前提。而当这道门槛被跨越之后，关注的焦点也必然进一步向纵深推进，延伸至患者的长期健康状态、治疗可持续性以及整体路径的合理性等层面。
在医保价值评估向真实世界延伸的过程中，评价重心也正在发生一项重要转变：从单纯关注疗效指标的改善，进一步走向对患者整体健康状态的关注。在医保价值购买框架下，这类以患者为中心的健康结局，正逐步成为衡量药物价值的重要补充维度。
具体而言，患者的自评健康状态对医保而言并非抽象概念，而是有现实意义的指标——研究指出，肿瘤患者的自评健康状态是其治疗偏好和价值判断的核心组成部分，可为支付方和政策制定者提供重要参考6。当患者能够维持较好的整体健康状态，意味着其治疗过程更稳定，对医疗资源的依赖度更可控，也更有利于持续用药和规范随访，最终转化为更可预期的健康收益。
在这一背景下，越来越多的RWS和患者调研开始将自我评价“完全健康”作为关键观察终点。在《报告》中，阿来替尼在多种 ALK-TKI中，呈现出患者自我评价“完全健康”比例最高（36%）的结果；而这种主观感受，往往建立在症状控制、生活能力和社会角色恢复，以及长期安全性稳定的综合基础之上。
综上，在“价值购买”的框架下，患者整体健康状况的改善，正在成为衡量肿瘤药物长期价值的重要组成部分。阿来替尼在真实世界中所体现出的较高“完全健康”比例，不仅反映了疗效本身，也为其在长期管理和持续支付中的价值提供了重要支撑。
随着 ALK NSCLC 逐渐进入慢病化管理阶段，治疗目标已从“延长生存”转向“在长期用药中维持稳定生活质量”。《报告》调研的晚期患者中，近1/5确诊已超5年——这意味着，治疗方案能否被患者长期坚持，已成为医保评估其真实价值的关键维度。
可持续性首先体现在耐受性。在居家为主的治疗模式下，不良反应（AE）直接影响用药依从性与生活质量。《报告》指出，72%的患者曾经历AE，而不同ALK-TKI之间存在差异：阿来替尼治疗患者的AE发生率最低，且AE类型更易管理，尤其是高血脂、中枢神经异常等管理复杂的AE发生率维持较低水平，这与其较高的“完全健康”自评比例形成呼应。
这种可持续性也同样在经济层面有所体现。《报告》进一步显示，在不同治疗方案中，服用阿来替尼的患者在处理AE方面的额外经济支出也相对较低。从医保视角看，治疗相关的“附加成本”同样是评估长期支付价值时的重要考量因素。
更广义的可持续性，还体现在治疗方案能否在医疗体系中长期稳定运行。在真实世界中，阿来替尼凭借丰富的一线使用经验，相关诊疗路径和管理共识相对成熟；尤其是在国内常见的上下级医院转诊场景中，阿来替尼的广泛覆盖和稳定供应，为患者从中心医院向地市级、基层医院延伸治疗提供了现实基础。
综合来看，在 ALK NSCLC 慢病化管理逐步成为现实的今天，阿来替尼在真实世界中所体现出的良好耐受性、较低的额外经济负担以及成熟稳定的用药体系，共同构成了其能够被长期使用、长期管理的重要基础，这也是“价值购买”理念区别于短期价格谈判的一个体现。
在医保“价值购买”的框架下，单一治疗阶段的最优表现，正在逐步让位于全治疗周期的整体最优结果，这对于需要长期管理的ALK NSCLC而言尤甚：优秀的治疗方案应当能够在疾病不同阶段形成明确、可预期的衔接逻辑，才能在真实世界中减少不确定性。
在这一意义上，以阿来替尼为基础的“2 3”、“2 4”（一线阿来替尼，序贯三代或四代ALK-TKI）治疗策略，体现了“全局最优”的价值取向：
作为治疗起点，阿来替尼稳健的真实世界疗效为后续治疗奠定了基础；加上其相对明确的耐药机制，使患者在疾病进展后仍保有清晰、可行的选择，形成了“一线基石稳，后线有选择”的治疗路径，强调的是患者全生命周期获益的最大化。
从医保的视角来看，这种路径建立在大量真实世界应用经验和耐药机制的充分认识基础之上，具有更强的可解释性、可落地性，不仅有助于医生在实践中复制成功病例，也有利于患者理解并配合治疗，从而减少因不确定性带来的中断和浪费。
因此，在价值购买的语境中，医保要买的并不是某一节点的“局部最优解”，而是一条能够贯穿始终、运行稳定的治疗路径。阿来替尼所代表的治疗策略，正是在这一全局视角下，体现出其长期价值与现实意义。
总结
随着医保支付从准入导向转向价值导向，肿瘤药物是否值得“长期买单”，越来越取决于其在真实世界中的综合表现。真实可复刻的疗效、患者整体健康改善、可持续的长期管理能力，以及清晰可预期的治疗路径，共同构成了医保“价值购买”的标准。而阿来替尼在中国临床实践中的长期、广泛应用，为这一评价逻辑提供了现实的注脚
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